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多发性骨髓瘤具有一定的克隆异质性,可能需要不同作用机制的药物引起深度反应,改善预后。药物的组合应该根据以前的反应来决定。本研究的目的是评估环磷酰胺、硼替佐米(velcade)和地塞米松(CVD)适应性强化治疗与非强化治疗相比对免疫调节三联疗法反应不佳的多发性骨髓瘤患者的疗效。
XI骨髓瘤试验是一项开放标签、随机、三期适应性试验,在英国110家国家卫生医院进行。在217名初次诱导治疗后部分或轻微反应的患者中,583名患者(48%)被随机分为强化治疗组。其中,289例患者接受了CVD治疗,294例患者未接受强化治疗。经过29.7个月的中位随访(IQR:17.0-43.5),接受CVD治疗的患者的中位无进展生存期为30个月。未接受心血管疾病治疗的患者的中位无进展生存期为20个月。接受心血管疾病治疗的患者的3年总生存率为77.3%。未经心血管疾病治疗的患者的3年总生存率为78.5%。
在接受CVD治疗的患者中,最常见的3级或4级不良事件是血液学事件,包括中性粒细胞减少症(18例[7%)、血小板减少症(19例[7])和贫血(8例[3%)。接受心血管疾病治疗的患者中没有与治疗相关的死亡。结论:与无强化治疗相比,环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松强化治疗可显著提高对诱导治疗有部分或最小反应的新诊断多发性骨髓瘤患者的无进展生存期,但不能提高患者的总生存期。治疗方法安全可控,效果显著,值得进一步研究。
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