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硼替佐米(Bortezomib)是一种蛋白酶体抑制剂，常用于多发性骨髓瘤(MM)患者的一线治疗和复发治疗，用于大多数针对初始和复发轻度淀粉样变患者的回顾性和前瞻性多中心研究。硼替佐米的血液学应答率为50% ~ 80%，CR率为25% ~ 47%，CR发生快，尤其是每周给药两次。常见的毒性包括血小板减少症、周围感觉神经病、神经性疼痛、低血压和周围水肿。
鉴于硼替佐米对复发患者的疗效，以及MM患者作为一线治疗的高缓解率。我们假设硼替佐米联合自体干细胞移植也能提高铝淀粉样变性患者的缓解率。由于CR率与全氟辛烷磺酸、OS和器官反应密切相关，本实验研究了HDM疗法和自体干细胞移植疗法是否能提高硼替佐米和地塞米松诱导治疗后铝淀粉样变性患者的CR率。
尽管该研究尚未达到研究的主要终点，但在这项每周两次的硼替佐米联合地塞米松的多中心前瞻性试验中，新诊断的al淀粉样变患者的血液学应答率高达80%。然而，70%以上的患者无法阻止与淀粉样变相关的器官衰竭。治疗引起的2级及以上胃肠道、心脏、代谢和神经毒性的NCI-四氯化碳不良事件导致自体干细胞移植前的停药率高达30%。可能是在HDM和自体干细胞移植前选择了诱导治疗，所以自体干细胞移植后6个月内，移植组患者无任何原因死亡，CR率从20%上升到46%。
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