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阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者,目前该药是国内首个获批该适应证的药物。此外,阿伐曲泊帕在欧美除获批用于肝病相关血小板减少症外,还获 FDA 和 EMA 批准用于免疫性血小板减少症(ITP),目前用于 ITP 的国内注册 3 期试验已完成入组。对于其他原因引起的血小板减少症,如抗肿瘤治疗相关血小板减少症、再生障碍性贫血、造血干细胞移植相关血小板减少等,TPO-RAs 得到相关指南共识推荐,但阿伐曲泊帕在国内外暂未获批相关适应证。
肝硬化脾亢引起的血小板减少,阿伐曲泊帕是否有效?
阿伐曲泊帕通过增加血小板生成提升血小板计数,其用于肝病患者的两项 3 期研究对是否合并脾肿大患者进行亚组分析,结果显示:非脾肿大 vs 脾肿大肝病相关血小板减少症患者接受阿伐曲泊帕治疗后侵入性操作当天较基线血小板计数增加均明显高于安慰剂组。然而,研究报道,V 脾< 855mL 肝病患者接受 TPO-RA 治疗的应答率为 97.2%,V 脾 ≥ 855mL 患者的应答率仅为 35.7%,应答定义 PLT>50×10^9/L 且较基线增加>20×10^9/L.提示脾肿大患者,尤其巨脾患者按标准疗程服用获得应答的比例可能较低,为达到操作或手术对血小板计数的要求,可能需要延长服用疗程。
阿伐曲泊帕是否有临床禁忌?
阿伐曲泊帕临床应用无绝对禁忌证,但合并已知血栓栓塞危险因素的患者,在接受阿伐曲泊帕治疗时可能增加血栓形成风险。门静脉血栓(PVT)在肝硬化患者中相对高发,一项真实世界研究报道 24 例患者处方阿伐曲泊帕后行腹部影像检查,其中 10 例患者在处方阿伐曲泊帕前有门静脉血栓,接受阿伐曲泊帕治疗后无新发血栓或血栓形成事件。
因此,目前专家认为,肝病患者接受阿伐曲泊帕治疗前无需常规检查是否合并 PVT,且对于 PVT 相对稳定的患者,服用阿伐曲泊帕提升血小板计数后 PVT 进一步发展的可能性相对较低。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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