艾曲波帕治疗再生障碍性贫血的临床研究资料

再生障碍性贫血（AA）的特征为骨髓衰竭，70%的获得性AA患者具有骨髓衰竭。对于先前IST治疗无效且不适合接受造血干细胞移植的获得性AA成人患者，艾曲波帕单药或联合IST是可行的治疗选择。但目前艾曲波帕治疗AA的相关真实世界数据较少。

　　一项公开的研究数据来源于法国的RIME观察站，该观察站纳入了法国骨髓衰竭患者的管理相关临床信息。研究人群为该观察站中2017年2月27日至2019年12月24日纳入的所有二线或以后接受艾曲波帕治疗的AA患者。该研究目的为观察真实世界中艾曲波帕治疗后的AA患者，评估艾曲波帕治疗的影响，包括对生存率、临床获益、住院情况、生活质量、耐受性、克隆演变的影响。

　　研究共纳入93例AA患者，中位年龄为54岁，58%的患者为女性。研究中患者自诊断开始的中位随访时间为37.2个月，自确诊AA至接受艾曲波帕治疗的中位时间为9.4个月。46%的患者诊断时患有SAA,25%的患者接受艾曲波帕治疗时患有SAA.65例患者接受了艾曲波帕的联合方案治疗，其中一半患者接受了环孢菌素联合艾曲波帕治疗。29例患者接受了辅助治疗，其中大部分患者接受了铁螯合剂治疗。

　　研究中76例（82%）患者至少停用艾曲波帕一次，71例（76%）患者永久停用艾曲波帕。其中10例（14%）患者因安全性问题永久停用艾曲波帕，46例（65%）患者因治疗失败永久停用艾曲波帕。随访过程中17例（18%）患者死亡，主要死亡原因为感染或出血。研究中患者接受艾曲波帕治疗后的中位总生存期（OS）为74.4个月，20个月OS率约为90%。62例患者艾曲波帕暴露至少6个月，其中41例患者（66%）获得疾病缓解，26例（42%）患者获得完全缓解（CR），缓解中位持续时间为27.5个月。研究期间共79例患者接受输血，其中47例（59%）患者脱离输血依赖。40例（43%）患者在接受艾曲波帕治疗后住院，主要住院原因为计划中住院（30%）和并发症（43%）。研究共收集了6例患者的生活质量数据，但暂时无法解读这部分数据。59例（63%）患者治疗期间至少出现1次AE,最常见的AE为感染、肝胆疾病、疼痛、虚弱、出血。10例（11%）患者出现克隆性演变（骨髓增生异常综合征9例、急性髓性白血病1例）。

　　该研究评估了真实世界中艾曲波帕治疗AA的影响，超过三分之二的患者接受艾曲波帕治疗后达到疾病缓解。42%的患者接受艾曲波帕治疗2年后获得CR,超过50%的患者脱离输血依赖，同时11%的患者出现克隆性演变，与相关文献中数据接近。研究中安全性数据也与相关临床研究数据接近。该研究结果证实了艾曲波帕在这部分患者中带来的临床获益。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：血小板减少症患者服用艾曲波帕/艾曲博帕期间有什么忌口的吗？

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