地夫可特治疗什么病，地夫可特的作用

时间：2022.08.03作者： 浏览次数：297

　　Duchenne型肌营养不良症(DMD)是一种以进行性肌肉变性和肌肉无力为特征的遗传性基因疾病。它是九种主要肌营养不良类型中的其中一种。DMD是由于缺乏肌营养不良蛋白，一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。该疾病通常的症状发生在儿童期，大多数在3至5岁。此种疾病绝大多数影响男孩，只有在极少数的情况下，可能影响到女孩。

　　杜氏肌营养不良的症状是什么？

　　DMD首先表现为肌肉无力，此症状早在3岁即开始，最先影响患者的臀部、盆腔、大腿和肩膀的肌肉，继而影响胳膊、腿部和躯干的骨骼肌肉(原动肌)。小腿肚会变粗变大，在青少年时期，心肌和呼吸肌肉也会受到一定程度的影响和干扰。

　　DMD是一种少见的遗传性疾病，表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间，且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计，全球每3600例男婴中约有1例DMD。

　　一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。12周时，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周，表明地夫可特在平均肌肉强度评估方面显著优于安慰剂组。此外，服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。