艾曲波帕治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜的优势

慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP），也称为免疫性或自身免疫性血小板减少症，是一种自身免疫性血液病，其特征是血小板计数低，持续6个月以上，并伴有皮肤粘膜出血。症状范围从轻度擦伤和粘膜出血到身体任何部位的出血，其中以颅内出血最为严重。研究表明，每百万人口中有236例成人病例。但 ITP 的发病机制尚不完全清楚，目前认为，病原性抗血小板自身抗体与T 细胞介导的血小板破坏以及巨核细胞功能受损是其主要致病机理。

　　ITP的治疗目的是增加血小板计数，从而降低严重出血的风险。ITP的根本原因被认为是血小板快速破坏，因此治疗方案侧重于通过抑制血小板自身抗体产生或抑制巨噬细胞介导的血小板破坏来减缓血小板破坏。治疗方案包括糖皮质激素（如强的松）、静脉注射免疫球蛋白、脾切除术，以及在治疗难治性疾病时使用免疫调节剂，如达那唑或硫唑嘌呤等。这些治疗并不总是有效的，或者只能产生短暂的效果，与治疗相关的不良事件往往会限制进一步的使用。

　　血小板生成受损也可能是ITP的潜在发病机制。因此，医学科学家还研究了生长因子和生长因子类似物对巨核细胞生成的刺激作用，例如重组血小板生成素生长因子。尽管这些药物增加了血小板计数，但一些药物（例如聚乙二醇化重组人巨核细胞生长和发育因子，重组血小板生成素）与自身抗体相关，这些抗体与内源性血小板生成素交叉反应并中和内源性血小板生成素，导致严重的血小板减少。因此，科研人员开始研发其他药物，如TPO-RA，它们可以激活不同部位的血小板生成素受体，从而生成血小板生成素。

　　艾曲波帕（Eltrombopag）作为第一代TPO-RA，被2019版ASH指南推荐为ITP二线治疗的优选方案。其不仅可以快速提升血小板数量，而且采用便捷的口服方式。既往升血小板药物以注射方式为主，艾曲波帕的上市颠覆了传统给药途径，其口服给药方式极大地提高了患者的用药依从性，并开创了患者舒适治疗新纪元。

　　那么，有没有一种治疗ITP的药物既能提高迅速升高血小板，降低治疗风险，还能兼顾提高患者生活质量与舒适感呢？艾曲波帕在中国上市，为ITP患者带来了新的治疗选择。作为首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-RA，艾曲波帕不仅可以快速提升血小板，而且服用方便，大大提升了患者用药依从性。

　　艾曲波帕选择性结合血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面血小板生成素受体的跨膜结构域，并通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子（JAK/STAT）信号通路发挥作用。因此，艾曲波帕对骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化具有积极作用。

　　艾曲波帕治疗ITP的优势

　　（1）可对造血干细胞进行刺激并维持功能，降低了干扰素（IFN）对其的抑制作用。

　　（2）提高再生障碍性贫血患者的个体免疫耐受，抑制巨噬细胞活性及树突状细胞成熟，增加调节性B细胞、T细胞的数量。

　　（3）能够有效调节再生障碍性贫血患者的免疫系统，减少IFN和肿瘤坏死因子（TNF）的释放，并增加转化生长因子（TGF）的释放。

　　（4）具有除铁离子的作用，可以减轻细胞内铁超载。

　　（5）艾曲波帕在治疗血小板减少症方面疗效肯定。诺华宣布，一项名为“EXTEND”的长期临床试验表明：艾曲波帕在治疗成人ITP表现出长期的安全性和有效性，该研究结果公布于《Blood》在线。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：血小板减少症用艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)有用吗？

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