阿茨海默症治疗用药，阿茨海默症怎么得的

　　美国食品和药物管理局（FDA）批准尼罗替尼（nilotinib,Tasigna）用于治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（CML），一项新的研究显示，该药物治疗阿尔茨海默病具有安全性和可能的病情改善效果。

　　资深研究员Charbel Moussa博士说：“尼罗替尼与其他正在开发的治疗阿尔茨海默病的疗法有显著不同，因为它是第一种非抗体的口服药物，能显著降低中枢神经系统的淀粉样蛋白水平。”

　　“这种药物也是独一无二的，因为已经有大量的安全性数据证明了其在白血病中的安全性[每天服用600mg]，阿尔茨海默病试验结果表明，即使是这种剂量的四分之一（每天150mg）也是阿尔茨海默病的潜在疗法。”华盛顿乔治城大学医疗中心神经内科痴呆和帕金森病实验室神经学副教授兼转化神经治疗项目主任Moussa说。

　　在美国神经协会ANA2020虚拟年会上发表了这些发现。尼罗替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，优先靶向盘状结构域受体（DDR），临床前试验表明尼洛替尼可以穿透血脑屏障，并随后减少β-淀粉样蛋白斑块和tau蛋白缠结。

　　尼洛替尼组与安慰剂组的简易精神状态检查（MMSE）分数有一点变化，尽管意义不大；尼洛替尼组和安慰剂组在6个月时，阿尔茨海默病评估量表认知（ADAS-Cog）子量表13（迷宫）有显著差异；以及完成任务10到13秒的差异，安慰剂组的错误更多，而尼洛替尼组没有变化。

　　Moussa博士解释说，由于CNS多巴胺水平增加对执行功能的影响，这些变化可能具有临床意义。

　　他说，尼罗替尼可能会增强阿尔茨海默病的执行功能，因为大脑额叶的淀粉样蛋白负荷（通过PET）减少，以及调节执行功能的多巴胺传递增强，而执行功能在阿尔茨海默病的不同阶段受到严重影响。

　　Moussa博士说，两组在疾病进展的测量上没有发现差异；但是，在疾病早期（MMSE 22-30）进行干预和延长治疗时间可能会改善治疗结果。

　　尽管尼罗替尼被确定为安全且耐受性良好，但有一个显著的不良反应，易怒和烦躁的情绪波动，报告显示，在300mg剂量组中，多达70%的患者出现这种不良反应，而安慰剂组为0（P=.001）。

　　然而，Moussa博士说，150mg组在基线检查到6个月之间没有出现情绪波动或行为改变，表明150mg应该是正在进行的阿尔茨海默病试验的最佳剂量。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：剂量增减时尼罗替尼(NILOTINB)治疗慢性髓细胞白血病（CML)疗效如何？

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