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Defal(去氟可特),由西班牙Faes Farma, S.A.,研发,是美国获批DMD适应症-Emflaza的原研药。据了解,五洲药物与西班牙Faes Farma, S.A.于2020年签署独家代理协议,由五洲药物全权代理Defal在大中华区(包括中国大陆、香港和澳门特别行政区、台湾地区)的独家开发、生产和商业化的权利。
Defal(去氟可特),皮质类固醇药-去氟可特,用于治疗神经类致死性罕见病-杜氏肌营养不良症。目前国内并未有该适应症的治疗药物上市销售。
根据欧洲的临床报告显示,不经过治疗的杜氏肌营养不良患者平均会在12岁失去行走能力,19岁左右因心肌衰竭死亡。而去氟可特作为治疗手段,可以延长DMD患者的独立行走时间,降低做脊柱稳定手术的需求,减少出现易爆易怒的情绪,改善的肺部功能,提高患者的存活率和生存质量。
基于科学研究结果,《柳叶刀》在2018版的DMD患者护理标准中将去氟可特列为标准常用药物。各国的患者组织联盟也将去氟可特列入常规基础用药。目前,去氟可特已成为欧美地夫杜氏肌营养不良症患者的首选用药。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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