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血小板生成素（TPO）受体激动剂是新一代促血小板生成药物，其模拟内源性 TPO 刺激骨髓中巨核细胞和巨核细胞祖细胞的生长和发育，从而增加血小板生成。目前已获 FDA 批准上市的 TPO 受体激动剂包括罗米司亭、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕和芦曲泊帕。阿伐曲泊帕是第二代 TPO 受体激动剂， FDA 批准其用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病（CLD）相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）的治疗，2020 年 4 月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于择期行诊断性操作或手术的 CLD 相关血小板减少症。
阿伐曲泊帕疗效如何？ADAPT-1 和 ADAPT-2 是两项设计完全相同的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心 Ⅲ 期临床试验。分为低基线队列（＜40 × 10^9/L）和高基线队列（40-50 × 10^9/L），2:1 随机接受阿伐曲泊帕（低基线队列 60 mg/d；高基线队列 40 mg/d）或安慰剂治疗，qd,餐时服用，连续服用 5d.
ADAPT-1 研究结果显示，阿伐曲泊帕组中低基线（65.6% vs. 22.9%）和高基线（88.1% vs. 38.2%）队列主要终点发生率均显著高于安慰剂组（P＜0.001），ADAPT-2 研究结果同样显示，阿伐曲泊帕组中低基线（68.6% vs. 34.9%）和高基线（87.9% vs. 33.3%）队列主要终点发生率均显著高于安慰剂组（P＜0.001）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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