艾曲波帕艾曲波帕能否治疗儿童慢性免疫性血小板减少症？

口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕被批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症。在PETIT试验中，我们旨在研究艾曲波帕对患有持续性或慢性免疫性血小板减少症的儿童的疗效和安全性。

　　PETIT是一项由三部分组成的随机、多中心、安慰剂对照的研究，在美国、英国、加拿大、西班牙、法国和荷兰的22个中心进行。年龄在1-17岁、免疫性血小板减少症持续6个月或更长时间、血小板低于30×109/L、以前至少接受过一次治疗的患者被纳入研究。我们将患者分为三个队列，包括12-17岁、6-11岁和1-5岁的患者。我们通过一个开放标签的剂量探索阶段来确定患者的起始剂量，每个队列中有五名患者。在剂量探索阶段，6-17岁的患者开始使用艾曲波帕，每天一次，每次25毫克（体重<27公斤者为12-5毫克），1-5岁的患者每天接受0-7毫克/公斤，最多为2毫克/公斤，除非另有批准。我们允许在血小板反应的基础上调整剂量，最高剂量为每天75毫克。然后招募更多的患者，并随机分配（2:1）接受艾曲波帕或安慰剂片剂（或口服悬浮剂配方，如果1-5岁），每天一次，以先前确定的剂量持续7周。双盲阶段的起始剂量为：12-17岁的患者为37-5毫克/天；6-11岁的患者为50毫克/天，体重超过27公斤（东亚患者为25毫克），体重低于27公斤的患者为25毫克/天（东亚患者为12-5毫克，每天一次）；1-5岁的患者为1-5毫克/千克，每天一次（东亚患者为0-8毫克/千克，每天一次）。完成治疗的患者随后被纳入开放标签阶段，所有患者可以接受长达24周的艾曲波帕。主要结果是在研究的随机阶段的第1-6周（第8-43天），在没有救援治疗的情况下，至少有一次血小板计数达到50×109/L或以上的患者比例。我们评估了意向治疗人群的疗效，该人群包括所有被分配到治疗的患者，我们评估了所有接受至少一剂研究治疗的患者的安全性。

　　我们招募了15名患者，每个年龄组有5名患者，进入开放标签的剂量探索阶段，但没有进入双盲阶段。从2010年3月17日到2013年1月15日，我们随机分配了67名患者接受治疗，其中45名患者被分配接受艾曲波帕（16名12-17岁儿童，19名6-11岁儿童，10名1-5岁儿童），22名接受安慰剂（8名12-17岁儿童，9名6-11岁儿童，5名1-5岁儿童）。然而，两名被指定接受艾曲波帕的患者没有接受研究药物，一名失去了随访，一名被指定接受安慰剂的患者被给予艾曲波帕。从第1至6周，28名（62%）接受艾曲波帕的患者，与7名（32%）接受安慰剂的患者相比，至少有一次达到了血小板计数50×109/L或更多的主要终点，而无需救援（几率比4-31，95%CI 1-39-13-34，P=0-011）。艾曲波帕最常见的不良事件是头痛（13名[30%]接受艾曲波帕的患者对9名[43%]接受安慰剂的患者），上呼吸道感染（11名[25%]患者对2名[10%]患者），以及腹泻（7名[16%]患者对1名[5%]患者）。5名（11%）接受艾曲波帕的患者和4名（19%）接受安慰剂的患者发生了3级或4级不良事件，两组中严重不良事件（4名[9%]接受艾曲波帕的患者和2名（10%）接受安慰剂的患者）同样不常见。没有血栓性事件或恶性肿瘤发生。在开放标签阶段，65名患者中有2名（3%）因丙氨酸氨基转移酶浓度升高而停止使用艾曲波帕。

　　结果显示，艾曲波帕可用于增加血小板计数，减少持续或慢性免疫性血小板减少症患儿的临床显著出血。肝脏实验室值增加的流行率与成人相似。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)可作为再生障碍性贫血的一线疗法？

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