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拉罗替尼这个靶向药作用的靶点是TRK融合突变。TRK融合突变在几乎各种癌症中都有可能发生，但发生的概率通常并不高，大约徘徊在1%左右。NEJM杂志正式发表了该药物的临床试验结果。
入组的55人，癌种分布非常杂，一共包含了17种癌症类型：唾液腺癌12人、婴儿型纤维肉瘤7人、甲状腺癌4人、肠癌4人、肺癌4人、恶性黑色瘤4人、胃肠间质肉瘤3人、胆管癌2人、阑尾癌1人、乳腺癌1人、胰腺癌1人、肌周细胞瘤2人、非特殊类型肉瘤2人、外周神经鞘瘤2人、梭形细胞瘤3人、婴儿肌纤维瘤病1人、肾脏炎性肌纤维母细胞瘤1人。
55位患者，最小的4个月，最大的76岁。对于体表面积大于1m2的患者，接受拉罗替尼100mg 每天2次治疗；对于体表面积小于1m2的儿童和婴儿患者，剂量是100mg/m2，每天2次。53位患者疗效可评价，研究者评估的客观有效率为80%，而独立第三方机构评估的客观有效率为75%（13%的患者肿瘤完全消失，62%的患者肿瘤明显缩小），此外还有13%的患者肿瘤稳定——总的疾病控制率高达90%左右。中位起效时间为1.8个月。1年时，71%的患者疗效依然维持，疗效维持时间最长的患者已经超过27个月。
该药物的副作用很小，所出现的不良反应均为1-2级轻微的副作用，主要是肝酶升高、贫血、恶心、头晕等，未发生与该药物明确相关的严重的不良反应——高效而低毒，广谱而惊艳！如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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