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免疫性血小板减少症的治疗目标为维持血小板计数在安全水平、减少出血事件、降低血小板处于危象的时间和出血发生率,进而降低病死率。治疗ITP临床上常用的一线药物包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、抗RhD免疫球蛋白,一般用糖皮质激素较多,虽然初始反应率高但是这类药物不良反应多,耐药性高,治疗周期长,所以在临床上专家会建议缩短一线治疗时间,尽早转入二线治疗。
二线药物主要有TRAs类、抗体类和免疫抑制剂类药物。二线治疗中近年来用的较多的是血小板生成素受体激动剂如罗米司亭,促血小板生成素作为最重要的刺激血小板生成的细胞因子,在ITP患者中表现出含量的相对不足,所以TPO受体激动剂就变得特别适用。
作为一类较新的治疗免疫性血小板减少症的药物,罗米司亭可以通过促进巨核细胞的增殖分化和成熟,进而促进血小板生成,起到治疗作用。比起一线治疗药物,疗效稳定,不良反应少,患者耐受性好,停药后持续缓解率高,是传统治疗免疫性血小板减少症无效后可选的治疗药物。
截至目前罗米司亭已在全球包括香港在内的69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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