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免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的自身免疫性出血性疾病,在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量减少,导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时,ITP被认为是慢性的。而严重出血的恐惧感会限制患者的工作生活。
阿伐曲泊帕获批背景
血小板生成素(TPO)是正常血小板生产的主要调节因子,阿伐曲泊帕(avatrombopag)是一种口服的、可与食物一起服用的TPO受体激动剂,能模拟TPO的作用,从而调节血小板的产生。在关键3期临床阶段的研究中,患者接受阿伐曲泊帕治疗的第8天,血小板计数上升至至少为50000/微升,在6个月的疗程中,其在维持血小板计数在目标范围内的效果优于安慰剂。
2019年05月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了阿伐曲泊帕(avatrombopag)用于即将接受手术的慢性肝病(CLD)成人患者的血小板减少症。近日,FDA批准了阿伐曲泊帕(avatrombopag)扩展适应症,用于对前期治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。此前,欧盟委员会也批准阿伐曲泊帕(avatrombopag)上市,用于治疗即将接受侵入性手术的慢性肝病(CLD)成人患者的血小板减少症。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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