诺西那生钠是什么制成的，诺西那生钠什么作用

　　诺西那生钠（Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA (mRNA) 结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。诺西那生钠可以增加SMN2转录中的7号外显子，以增强SMN 蛋白的产生，增加SMN蛋白的数量。使SMN2 基因的 SMN 蛋白完全翻译。属于一种基因疗法药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。理论上，超过15聚体的ASO在人类mRNA中具有唯一的结合位点，这样能够减少潜在的脱靶效应。诺西那生钠是18聚体的ASO，作用位点精准，特异性高，从而可以减少由于脱靶效应产生的不良事件。

　　诺西那生钠的用法用量

　　诺西那生钠注射液：

　　本品只能由具有脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗经验的医生开具处方。应根据个体患者治疗预期获益的个体化专家评估，并权衡本品治疗的潜在风险后做出治疗决策。出生时出现严重的肌张力减退和呼吸衰竭的患者（尚未对此类患者进行研究），由于重度SMN蛋白质缺乏可能无法获得具有临床意义的获益。

　　1、剂量：推荐剂量为每次12mg（5ml）。诊断后应尽早开始本品治疗，于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量，此后每4个月给予一次维持剂量。

　　2、疗程：尚未获得关于本品长期疗效的数据。应定期评估患者的临床表现和治疗应答，根据患者个体的具体情况决定是否需要继续治疗。

　　3、漏用或延迟给药：如果负荷剂量延迟或漏用，应尽快给予本品，两次给药间隔至少14天，并按规定的频率继续给药。如果维持剂量延迟或漏用，应尽快给予本品，并继续每4个月一次给药。

　　4、给药方法：经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。使用脊髓穿刺针，鞘内推注本品，持续1-3分钟，存在皮肤感染或炎症区域不能注射本品。建议在给药前引流与注射药物相同体积的脑脊液（CSF）。根据患者的临床状况，给予本品时可能需要镇静。可考虑使用超声（或其他成像技术）引导鞘内给药，特别是对于年龄较小的患者和脊柱侧凸患者。制备和给予本品时应采用无菌技术。

　　注射诺西那生钠前需要注意哪些？

　　1、腰椎穿刺术：腰椎穿刺术有发生不良反应的风险（例如头痛、背痛、呕吐等）。对于非常年幼的患者以及脊柱侧凸患者，这种给药途径可能存在困难。可由医生酌情考虑使用超声或其他成像技术辅助鞘内注射本品。

　　2、血小板减少和凝血异常：已观察到在经皮下或静脉注射其他反义寡核苷酸后出现血小板减少和凝血异常，包括急性中度血小板减少。建议在基线和每次给药前进行血小板和凝血实验室检查。

　　3、肾毒性：已观察到在经皮下和静脉注射其他反义寡核苷酸后出现肾毒性。建议在基线和每次给药前进行尿蛋白检测（最好使用第一次晨尿样本）。对于尿蛋白持续升高，应考虑进行进一步评估。

　　4、脑积水：有报道称，在上市后应用中，使用诺西那生钠治疗的患者出现与脑膜炎或出血无关的交通性脑积水。一些患者植入了脑室-腹腔分流设备。对意识下降的患者应考虑对脑积水进行评价。目前脑室-腹腔分流患者使用诺西那生钠治疗的利益和风险尚不清楚，维持治疗需要仔细考虑。

　　5、对驾驶和操作机器能力的影响：本品对驾驶车辆和操作机械没有影响或影响可以忽略不计。

　　6、孕妇及哺乳期妇女用药：

　　（1）妊娠期：尚无妊娠期妇女使用本品的相关数据，即使有也非常有限。动物研究未显示在生殖毒性方面有直接或间接的有害作用。作为预防措施，妊娠期妇女尽量避免使用本品。

　　（2）哺乳期：尚不清楚本品的代谢产物是否经母乳分泌。无法排出本品对新生儿和婴儿的风险。必须在考虑婴儿母乳喂养的获益和母亲的治疗获益基础上，决定是否停止哺乳或停止本品治疗。

　　（3）生育力：在动物毒性研究中，未观察到对雄性或雌性生育力有任何影响。尚无本品对人类生育力潜在影响的数据。

　　7、儿童用药：本品可用于脊髓性肌萎缩症儿科患者的治疗。

　　8、老年用药：尚无本品在65岁以上人群的研究数据。

　　9、药物过量：临床研究中未报告与药物过量相关的不良反应病例。如果发生药物过量，应提供支持性医疗护理，包括咨询医疗专业人员并密切观察患者的临床状况。

　　10、诺西那生钠的鞘内注射前的必须检查除了三大常规（血生化，凝血功能，输血前三项）、脊柱影像、心电图等医院检测外，包含SMN1和SMN2两个基因拷贝数变化的基因检测必不可少，缺少基因检测结果将无法进医保和注射。

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