艾曲波帕艾曲波帕能改善再生障碍性贫血患者的造血功能吗？

　　艾曲波帕最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。艾曲波帕在2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格，用来治疗再生障碍性贫血。艾曲波帕是一种日服一次的口服促血小板生成素 (TPO) 受体激动剂，它通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞的刺激与分化来增加血小板的产生。

　　在艾曲波帕研究中有一项研究是在儿科慢性 ITP 患者中进行的最大规模随机化试验，通过这些研究，发现艾曲波帕疗效佳且有良好的耐受性。而艾曲波帕的批准是基于两项双盲、安慰剂对照试验数据，以艾曲波帕治疗，可明显增加并维持一些儿科慢性 ITP 患者的血小板计数，一些伴随服用 ITP 药物的患者也能减少或中止这些药物的使用，其中主要是糖皮质激素。艾曲波帕仅用于那些血小板减少程度及临床症状增加出血风险的患者。艾曲波帕用于慢性 ITP 儿童的批准为患者及他们的家人带来的新的希望，慢性 ITP 是一种罕见并潜在严重的血液疾病，这次的批准凸显了在良性血液疾病领域的中又有了新的，重大的突破！这对于临床医生们、专家们以及患者们来说都是充满了重大意义的！

　　美国还进行了一项Ⅱ期研究，以确定口服的血小板生成素艾曲波帕的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。该研究纳入了47例患有再生障碍性贫血及难治性血细胞减少的患者，主要终点是患者的血细胞计数及输血依赖得以显著改善。如患者对治疗反应良好，则继续应用艾曲波帕治疗。结果发现在12周时，25例患者中的11例（44%）至少有一系得以改善，且不良反应较小。9例患者不再需要输注血小板（中位血小板计数增加44000/mm3）。 6例患者血红蛋白水平较前改善（中位增加4.4g/dl），其中3例治疗前依赖红细胞输注的患者不再需要输血。9例患者中性粒细胞计数增加（中位增加1350/mm3）。而多次骨髓活检结果显示，治疗后三系造血得到改善的患者，并未出现骨髓纤维化增多的现象。但免疫功能的监察显示无相关改善。由此可以得出结论：艾曲波帕能改善部分严重的难治性再生障碍性贫血患者的造血功能！如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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