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粘蛋白血症是一种内分泌疾病,属于染色体隐性遗传病,发病后,患者不仅面容变得粗糙,角膜浑浊,关节僵直,而且多数患者身材较矮,肝脾肿大,智力落后,患者颈部短,脊柱后凸,2~3岁时几乎停止生长,因此,一旦发现患有此病,应及早治疗。
儿童粘多糖贮积综合征IV型是一种先天性遗传性疾病,因缺乏粘多糖降解酶而导致酸性粘多糖无法降解。儿童粘多糖贮积症IV型的症状均为骨骼发育不良,目前尚无特效治疗药物和方法,均以对症治疗为主。显示出智力低下,多动障碍,抽搐等等,都是患有粘多糖贮积症的症状。特异性酶替代疗法可以有两种不同的形式。一个是直接将经过微包被的酶注入体内,这就是直接法。另外一种方法是间接法,即用逆转录病毒进行转基因处理,将病人自身的周血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化成含有正常酶基因的细胞,或者将含有正常酶基的酶移植到病人体内。
小儿黏多糖贮积病IV型是一种先天性的遗传病,由于是黏多糖降解酶缺乏所致酸性的黏多糖不能被降解。小儿黏多糖贮积病IV型的症状都是骨骼发育不良,治疗上还没有什么有效的治疗药物和方法,都是采用对症用药的办法治疗。所表现出来的智力不好,多动症这一问题、抽搐等,就是患了黏多糖贮积症的症状。特异性酶替代治疗可有两种不同的形式。一种是直接给体内输入经过微包裹的酶,此为直接法。另一种则为间接法,即利用反转录病毒进行转基因处理,使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基。
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