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2021年2月,甾体药物去氟扎考特(desflukot)被FDA批准用于治疗5岁以上DMD患者;最近,美国食品和药物管理局批准了去氟扎科特,以扩大其应用范围,治疗2-5岁的糖尿病患者。去氮皮质激素是一种糖皮质激素,具有抗炎和免疫抑制作用,用于杜兴肌营养不良症。
此前,美国食品和药物管理局还授予了德法扎科特优先审查资格。此前已获得FDA孤儿药、儿童罕见病治疗和快速通道资质。如果获得批准,去氟扎科特将成为美国第一个上市的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物。目前,FDA还没有批准其他DMD治疗方法。
DMD是一种致命的X连锁神经肌肉疾病。去氟扎科特是一种糖皮质激素药物,制造商是PTC Therapeutics。在安全性方面,与泼尼松相比,去氟扎皮质激素的体重增加较少,但两者之间的差异无统计学意义。去脂皮质激素组的白内障患病率高于泼尼松组。
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