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美国马拉松制药有限公司研发的孤儿药去氟扎考特于2021年2月9日获得FDA批准:片剂(四种规格:6mg、18mg、30mg和36mg)和混悬剂(22.75mg/ml),以去氟扎考特为活性成分,用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是儿童致命的罕见病,因此Emflaza获得了孤儿药、优先审批、优先审批凭证等特殊待遇。
DMD是一种x连锁隐性遗传性肌病,由编码营养不良的基因突变引起。大约三分之一的病例是散发的,没有家族史,这是由基因突变引起的。出生时,患者正常,从1岁开始逐渐出现站立和行走困难。10岁时,他们不能走路,需要坐轮椅生活。患儿多卧床不起,并发痉挛、褥疮、肺炎,20岁前死亡。
去氮皮质激素是一种非常古老的糖皮质激素,其主要功能是肾上腺皮质功能减退、自身免疫性疾病、过敏性疾病和血液系统疾病等。经常用于过敏性疾病。它是继Exondys 51之后美国批准的第二种DMD药物。
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