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杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见且致命的遗传病,多发生于男性。去氮皮质激素是糖皮质激素的前体。长期以来,它在世界上许多国家被用来治疗糖尿病。从作用机制来看,它可以起到抗炎和免疫抑制的作用。但目前,我们仍然不知道为什么它能对DMD产生积极的影响。
在美国的早期临床试验中,研究人员招募了196名男性儿童。在为期52周的试验结束时,研究人员发现,使用0.9毫克/千克去氟扎科尔特的儿童的肌肉力量明显高于安慰剂组。然而,在1.2毫克/千克的高剂量组中没有观察到这一现象。在另一项临床试验中,招募了29名患者,持续了104周,在肌肉力量和其他指标方面,德法扎科特也比安慰剂组有几个优势。
目前,deflazacort已被FDA批准扩大应用范围,用于治疗2-5岁的Duchenne型肌营养不良患者。目前,标准的治疗方法是Emflaza一旦确诊。我们认为,当患者仍有大量肌肉块时,早期治疗有望给2岁及以上的患者带来最大的益处。
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