临床上米多替林治疗细胞白血病的疗效已得到证实

时间：2022.01.25作者： 浏览次数：364

到目前为止，急性髓系白血病是白血病的一种，多见于成人，其发病率随着年龄的增长而增加。常规化疗有效率不好，容易复发，五年生存率很低。对于这种难治性疾病，除了化疗，我们还有哪些有效的治疗方法？近二十年来，白血病的治疗一直没有大的突破。直到midoteolin rydapt的批准，这种情况才被打破。对于FLT3阳性的急性髓系白血病，米多替奥林rydapt远远优于常规化疗。

总有效率为60% (95% [CI]，49-70)；其中，45%的患者达到主要缓解，这被定义为至少一种肥大相关器官损伤的完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或既往治疗暴露患者的应答率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中值最佳百分比变化分别为59%和58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16例肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月(95% CI，7.5-未定)。56%的患者因药物毒性而减少剂量；32%的患者可以再次将剂量增加到初始剂量。最常见的不良反应是轻度恶心、呕吐和腹泻。初诊或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症患者分别占24%、41%和29%，且多属于原发性血细胞减少症患者。

临床上，米多君显示了晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括高致死性变异肥大细胞白血病。Dana-Farber癌症研究所的Richard Stone博士(医学博士)领导的靶向药物临床试验已成为新诊断急性髓系白血病(AML)的首个新疗法，这是25多年来该疾病治疗的首次突破。

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