全球首个口服造血奇迹药物ELTROMBOPAG效果如何？

　　2012年12月，美国FDA批准艾曲波帕可用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便因血小板计数低而预示情况不好的丙肝患者可以启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2014年2月3日，葛兰素史克宣布，FDA 授予艾曲波帕突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。

　　2015年8月24日，美国 FDA 批准艾曲波帕治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不足的1岁及以上慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童血小板减少症。2018年1月4日，艾曲泊帕在中国获批上市，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）。

　　艾曲泊帕治疗效果如何？在三个随机、双盲、安慰剂对照和开放标签延长试验中评估艾曲波帕对成年慢性ITP患者的疗效和安全性。在研究TRA100773B和研究TRA100773A([NCT00102739])中，之前至少接受过一种ITP治疗且血小板计数少于30 x 10^9 /L的患者被随机分配接受艾曲波帕或安慰剂长达6周，之后接受6周化疗。在试验期间，如果血小板计数超过200 x 10^9 /L, 艾曲波帕或安慰剂将停止使用。

　　研究773B将114名患者随机分为两组，一组服用艾曲波帕，每次50mg,另一组服用安慰剂。研究773A将117例患者随机分为四组，分别接受安慰剂组或艾曲波帕每次30 mg、艾曲波帕每次50 mg或艾曲波帕每次75 mg治疗。在本试验中，艾曲波帕的疗效是通过反应率来评估的，反应率的定义是在治疗期间，基线血小板计数从小于30 x 10^9 /L升到大于或等于50 x 10^9 /L的患者比例。试验结果表明，在研究773B中，两组患者（艾曲波帕 VS 安慰剂）的反应率为59% VS 16%，在研究773A中，两组患者（艾曲波帕 VS 安慰剂）的反应率为70% VS 11%。

　　在RAISE(NCT00370331)研究中， 197名患者随机接受艾曲波帕（每日一次，每次50 mg）或安慰剂治疗6个月，在此期间，艾曲波帕的剂量可以根据个体血小板计数进行调整。患者在接受艾曲波帕治疗6周后，可以减少或停止ITP药物治疗。在试验过程中，患者被允许在临床要求的任何时间接受抢救治疗。试验结果表明，两组患者（艾曲波帕 VS 安慰剂）的血小板计数≥50×10^9 /L的平均周数为11.3周 VS 2.4周，需要抢救治疗的患者分别为18% VS 40%。

　　在扩展研究(NCT00351468)中，完成先前任何艾曲波帕临床试验的患者被纳入一个开放标签的单臂试验，该试验试图减少剂量或消除任何ITP药物的伴随需要。应用艾曲波帕治疗302例患者。218例患者完成1年治疗，180例患者完成2年治疗，107例患者完成3年治疗，75例患者完成4年治疗，34例患者完成5年治疗，18例患者完成6年治疗。给药前血小板计数中位数为19×10^9 /L.在研究的1年、2年、3年、4年、5年、6年和7年，血小板中位数分别为85×10^9 /L、85×10^9 /L、105×10^9 /L、64×10^9 /L、75×10^9 /L、119×10^9 /L和76×10^9 /L.

　　在三项安慰剂对照试验中，艾曲波帕组最常见的不良反应有：恶心（9%）、腹泻（9%）、上呼吸道感染（7%）、呕吐（6%）……如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)能改善难治性再生障碍性贫血患者的造血功能？

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