NPLATEROMIPLOSTIM能否用于免疫性血小板减少症患儿？

时间：2022.08.13作者： 浏览次数：374

美国生物技术巨头安进（Amgen）在有症状免疫性血小板减少症（ITP）儿科群体中开展的有关升血小板药物罗米司亭（romiplostim）的一项随机双盲安慰剂对照III期研究的积极数据已发表于国际顶级期刊《柳叶刀》（The Lancet）。儿科ITP患者因血小板计数低，存在严重出血事件风险，这对于儿科患者自身及其父母而言，都是非常可怕的。而该项研究表明，罗米司亭能够降低有症状ITP儿科患者出血事件的频率和严重程度，从而为这类群体提供另一种可能的治疗选择。

　　该项研究中，62例患ITP超过6个月的儿科患者随机分配（2:1）至每周一次罗米司亭或安慰剂治疗24周，研究的主要终点是持久的血小板缓解，其定义为在研究的最后8周中至少有6周实现无需抢救药物的每周一次血小板缓解（血小板增加）。研究结果显示，在研究的最后8周，与安慰剂组相比，罗米司亭治疗组非皮肤性出血事件减少、高达52%的患者取得持久的血小板缓解，数据具有统计学显著差异（ 52% vs 10%，p=0.002，OR=0.91，95CI:1.9,43.2），达到了研究的主要终点。此外，罗米司亭治疗组总的血小板缓解率为71%（n=30/42），对罗米司亭治疗有缓解的患者能够维持持续升高的血小板计数，而安慰剂组比例仅为20%，数据同样具有统计学显著差异（p=0.0002）。