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罗米司亭是安进(Amgen)开发的一种基因重组蛋白,属血小板生成素(TPO)受体激动剂。慢性ITP通常通过抑制血小板破坏来改善血小板计数,罗米司亭通过刺激血小板生成素受体来刺激血小板生成的作用机制,与通常使用的通过抑制血小板破坏来提高血小板计数的药物有极大不同。该药物通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产,能模拟人体天然的血小板生成素效果,从而提高血小板计数。当与TPO受体发生结合时,它会促进骨髓巨核细胞集落形成细胞(CFU-Meg)的生长,并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。罗米司亭已在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚等全球69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者, ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。
ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,其特征是血液中的血小板计数较低,可导致严重的出血事件。在ITP患者中,免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板,它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加,可能导致严重的并发症甚至死亡。
如今这款药物已经在中国获批治疗用于免疫性血小板减少症(ITP)。希望此次罗米司亭在中国获批,也能够让更多中国ITP患者获益。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗米司亭(ROMIPLATE)在血小板减少症中的作用
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