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诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩症（SMA）。体外试验和SMA转基因动物模型试验显示，诺西那生钠可提高SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中外显子7的纳入以及全长SMN蛋白的产生。
诺西那生钠的注意事项
1、腰椎穿刺术：腰椎穿刺术有发生不良反应的风险（例如头痛、背痛、呕吐）。对于非常年幼的患者以及脊柱侧凸患者，这种给药途径可能存在困难。可由医生酌情考虑使用超声或其他成像技术辅助鞘内注射诺西那生钠。
2、血小板减少和凝血异常：已观察到在经皮下或静脉注射其他反义寡核苷酸后出现血小板减少和凝血异常，包括急性中度血小板减少。建议在基线和每次给药前进行血小板和凝血实验室检查。
3、肾毒性：已观察到在经皮下和静脉注射其他反义寡核苷酸后出现肾毒性。建议在基线和每次给药前进行尿蛋白检测（最好使用第一次晨尿样本）。对于尿蛋白持续升高，应考虑进行进一步评估。
4、脑积水：有报道称，在上市后应用中，使用诺西那生钠治疗的患者出现与脑膜炎或出血无关的交通性脑积水。一些患者植入了脑室-腹腔分流设备。对意识下降的患者应考虑对脑积水进行评价。目前脑室-腹腔分流患者使用诺西那生钠治疗的利益和风险尚不清楚，维持治疗需要仔细考虑。
5、对驾驶和操作机器能力的影响：诺西那生钠对驾驶车辆和操作机械没有影响或影响可以忽略不计。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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