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Aduhelm是此类首款被批准用于阿尔茨海默病治疗的药物。这是自2003年以来首款批准用于阿尔茨海默病的治疗剂,也是首款靶向该病基本病理生理学的药剂。
Aduhelm的疗效在阿尔茨海默病患者(确认存在淀粉样病理学和轻度认知损伤或疾病的轻度痴呆阶段,与阿尔茨海默病的3期和4期一致,分层包括80%的3期患者和20%的4期患者)中的两项双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究(研究1,NCT02484547和研究2,NCT02477800)中得以评估。Aduhelm的疗效也得到了在阿尔茨海默病患者(确认存在淀粉样病理学和预兆或疾病的轻度痴呆阶段,与阿尔茨海默病的3期和4期一致,入组分布为43%第3期患者和57%的第4期患者)中进行的一项双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围研究(研究3,NCT01677572)的支持。接着是一项可选的、剂量盲态的长期扩展期。
在研究1和2中,患者每4周随机接受低剂量Aduhelm【载脂蛋白E 4(ApoEε4)携带者和非携带者分别为3或6mg∕kg】、高剂量Aduhelm(10mg∕kg)或安慰剂至18个月,接着是一项可选的、剂量盲态的长期扩展期。该两项研究都包括长至6个月的初始剂量调整期至最大靶标剂量。在研究开始时,高剂量组中ApoEε4携带者开始调整剂量至最大6mg∕kg,随后调整至10mg∕kg.
在研究1和研究2中,入组患者临床痴呆评分(CDR)的总体分数为0.5、可重复神经心理学状态评估检测(RBANS)延迟记忆指数分数≤85、细微精神状态检查 (MMSE)分数为24~30.在研究3中,入组患者的整体CDR分数为0.5或1.0,MMSE分数为20~30.入组患者同时服用或不服用用于阿尔茨海默病的已批准治疗剂【胆碱酯酶抑制剂和N-甲基-D-天冬氨酸拮抗剂金刚烷胺(Memantine)】。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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