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罗米司亭是血小板生成素受体激动剂,对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说,它是一种有效的治疗方法。免疫性血小板减少症是一种免疫疾病,其特点是血小板破坏增多和产生减少导致单独血小板减少(血小板计数<100× 109/L) 。在美国和欧洲,每年大约100,000名儿童中有1.9-6.4名患免疫性血小板减少症。为什么说升血小板药物罗米司亭是免疫性血小板减少症患者的福音?专家们对此展开了一项研究。
研究是一个3期随机对照双盲临床试验,研究对象是从美国、加拿大、澳大利亚共27个地方招募的1-17岁患有免疫性血小板减少症的患者,平均血小板计数≤30×109/L(筛查期间两次测量的平均值),并且每一次测得的血小板计数均≤35×109/L.62名患者被随机分配,其中42名为罗米司亭组,20名为安慰剂组。研究结果如下:
罗米司亭组中22名患者(52%)有持久的血小板反应,而安慰剂组只有2名患者(10%)有持久的血小板反应(p=0.002, 比值比9.1 [95% CI 1.9–43.2])。持久的血小板反应在1-6岁组有38%(3/8),6-12岁组有56%(10/18),12-18岁组有56%(9/16)。安慰剂组19名患者中有1名患者(5%)发生严重的不良事件,而罗米司亭组42名患者中则有10名(24%) 。其中罗米司亭组中只有1名患者发生头痛、血小板增多被认为是治疗相关的。没有患者因为不良事件而停止治疗。此研究结果可以看出,罗米司亭临床治疗免疫性血小板减少症疗效显著,且安全性良好,它是患者们的有效治疗选择。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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