VENETOCLAX联合CPX351可作为复发难治性AML的有效治疗方案。

　　欧盟委员会已批准维奈克拉与阿扎胞苷和地西他滨联合用于治疗不适合接受强化化疗的新诊断AML,该批准基于两项试验的数据：3期VIALE-A试验（NCT02993523）和1/2期M140358试验（NCT02203773）。

　　急性髓性白血病（AML）属于髓系造血干细胞恶性疾病，是一组遗传学上具有高度异质性的克隆性疾病，临床表现为贫血、发热、代谢异常等，多数病例病情急重，如不及时治疗常可危及生命。维奈克拉（venetoclax,Venclexta）是一种BCL-2抑制剂，是全球唯一获批上市的基于细胞凋亡机制开发的药物，通过抑制BCL-2达到促进CLL细胞凋亡的目的。

　　来自M.D.Anderson的Tapan M. Kadia开展一项II期临床研究，将VEN与CPX351这样一种阿糖胞苷(Ara-C)）和柔红霉素（DNR）的脂质体制剂联合应用， 截至发文前，18例患者纳入研究，诱导阶段CPX351包括（DNR 44mg/m2 + Ara-C 100mg/m2， d1,3,5)，巩固阶段CPX351剂量为（DNR29mg/m2+Ara-C 65mg/m2, d1,3）， VEN剂量为300mg d2-21,如果第14天骨髓增生减低且无明显白血病细胞可以中断VEN用药。中位年龄为51岁（29-71）。17例（94%）为复发难治性患者，1例初诊治疗相关的AML（前期诊断为骨髓增生异常综合征并接受过VEN+HMA治疗，且进行针对骨髓增生异常综合征的造血干细胞移植（SCT））。

　　9例（50%）带有不良核型，其中包括6例带有复杂核型，6例（33.3%）带有TP53突变，7例（41%）R/R-AML前期接受过维奈克拉治疗。16例R/R-AML可进行疗效评估， 1例 (6%) CR, 5例 (31%) CRi, 1例 (6%) MLFS,ORR为44%(7例). 前期未接受过VEN治疗的10例患者ORR为60%（6例），而接受过VEN的患者ORR为17%（1/6）。

　　获得ORR的患者中6例（86%）进行了SCT.中位OS为6.4个月，6个月OS为53%。前期是否接受VEN治疗OS无明显差异。4周及8周死亡率分别为11%和22%。剂量限制性毒性主要为粒细胞缺乏及血小板减少症。主要≥3级不良事件为感染、恶心、肺炎及骨髓抑制。研究提示如果患者前期未接受过VEN治疗，采用维奈克拉联合CPX351可作为复发难治性AML的一种有效治疗手段。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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