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Etroppa是一种口服合成的非肽类血小板生成素受体激动剂,在结构和作用机制上与romiplostim不同,与TPO受体的跨膜区和膜近区结合。Etroppa被批准用于治疗免疫性血小板减少性紫癜和再生障碍性贫血。
严重血小板减少症的发生率为20%,这是直接导致IPSS评分的低风险MDS患者的致命事件,其中出血是与MDS相关的第三大死亡原因。异常血小板的内部功能缺陷也会增加出血的频率和严重程度。MDS的一些药物(HMT和来那度胺)最初可能会加重血小板减少,从而增加出血风险。一些促进巨核细胞增殖和血小板功能的药物可能是治疗MDS的选择。
目前,正在对IPSS评分为低风险和严重血小板减少症(30109/L)的MDS患者进行一项II期、多中心、前瞻性、PBO控制的单盲研究。etropopa的剂量为50~300 mg/d,剂量逐渐增加。初步结果显示,etropopa组有32%的患者出现反应,血小板计数的中位增加量为(461)g/L(P=0.009),而PBO组为0。Romiplostim和etropopa已在HMT的第一个治疗周期联合应用,以预防和治疗血小板减少症。扫描微信下方的二维码了解更多信息:
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