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目前没有特定的药物能够对这种疾病病情进展产生影响，有研究显示，沙丁胺醇有希望对患者带来功能上的改善，同时推荐服用抗生素或促进骨骼健康的药物补充剂，比如维生素D、钙剂和双磷酸盐，或者用于治疗胃食反流的药物治疗，对于存在脊柱侧弯者，可以通过手术进行矫正。脊髓性肌肉萎缩，是由于运动神经元存活基因突变，导致蛋白功能缺陷所引起的遗传性神经肌肉疾病，这种疾病以脊髓前脚运动神经元退化变性和丢失导致的肌无力或肌萎缩为主要临床特征，发病最常见的为儿童和婴儿。
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