司美替尼由阿斯利康开发，用于治疗2岁及以上的患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。司美

　　依维莫司/飞尼妥作为一种靶向药物，已被证明在所有癌症中都具有良好的抗肿瘤特性，在一些其他肿瘤的治疗中也已证明可安全地与传统化疗方案

布加替尼（英文商品名：Alunbrig）是武田开发的下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它的设计有针对性地靶向和抑制ALK融合蛋白。在非小细胞

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS

　　儿童低级别胶质瘤(pLGGs)是最常见的儿童脑肿瘤，拥有显著的发病率。为研究依维莫司在pLGG患者中的作用，本研究采用了来自pLGG患者并包含多

司美替尼导致大多数患者的神经纤维瘤持续缩小，并在患有1型神经纤维瘤病和有症状的丛状神经纤维瘤的儿童和青少年的II期试验中提供了具有

司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，

神经纤维瘤是一种很影响生活的疾病，浑身上下大大小小的肿瘤，以及疤痕，总会引来旁人异样的目光。神经纤维瘤的患者总是与孤独为伴，而且国

美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药司美替尼突破性药物资格（BTD），用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性和

布吉他滨（英文商品名：Alunbrig）是武田开发的下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它的设计有针对性地靶向和抑制ALK融合蛋白。在非小细胞