诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩症（SMA）。体外试验和SMA转基

诺西那生钠只能由具有脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗经验的医生开具处方。应根据个体患者治疗预期获益的个体化专家评估，并权衡诺西那生钠治

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可

渤健（Biogen）公司公布了NURTURE研究的最新结果。NURTURE研究是一项针对症状前脊髓性肌萎缩症（SMA）患者进行的历时最长的研究，正在改

　　诺西那生纳注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atro

诺西那生钠注射液用于脊髓性肌萎缩症的用法用量是怎样的？诺西那生钠只能由具有脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗经验的医生开具处方。应根据个

　　诺西那生钠，多数使用该药物的孩子恢复状态喜人，他们的吞咽功能和肢体活动得到明显改善，甚至有的孩子已没有了该病的症状。但价格也贵的

来自Biogen的诺西那生钠（nusinersen）是第一种用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的药物，脊髓性肌萎缩症是一种罕见且通常致命的遗传性疾

　　诺西那生纳注射液（SPINRAZA）是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发SMA治疗药物，2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，它

　　诺西那生纳注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同