肌营养不良症是一种比较严重的疾病，是指一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性，为特征的一种遗传性疾病。肌营养不良症包括先天性的

肌营养不良症的定义是指一组以进行性加重的肌无力，和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群，肌营养不良症可以导致不同程度和分布的进行性

先天性副肌强直症，是被影响的骨骼肌肉在收缩后出现不易放松，连续进行骨骼肌收缩后减轻或消失，劳累、寒冷都能使症状加重为特征的一组肌肉疾

肌肉萎缩症不能治愈。肌肉营养不良，由于没有特异性治疗，病情逐渐发展，大部分预后不好。患肌营养不良症的人要到12岁才能走路，大多数患者在2

肌营养不良症的治疗，一般来说没有特效的药物能够彻底治愈。所有的治疗只是起到一定的辅助作用，但是不能够延缓病情的进展。适当的体育锻炼，

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见且致命的遗传病，多发生于男性。去氮皮质激素是糖皮质激素的前体。长期以来，它在世界上许多国家被用来治疗

进行性肌营养不良是一个遗传病，它是一个基因异常导致的疾病。这个基因异常使骨骼肌在肌细胞生成的过程中发生缺陷，骨骼肌细胞不完整，肌肉就

进行性肌营养不良症是一种遗传性肌肉变性疾病，临床特征主要为缓慢进行性加重的对称性肌肉无力和萎缩，无感觉障碍。肌肉活检是确诊进行性肌营

美国马拉松制药有限公司研发的孤儿药去氟扎考特于2021年2月9日获得FDA批准：片剂(四种规格：6mg、18mg、30mg和36mg)和混悬剂(22.75mg/ml)，以

肌营养不良症迄今为止尚无特异性的治疗方法，只能给予对症治疗以及支持治疗，患者可增加营养、正常活动，物理疗法和矫形治疗可以预防和改善脊